論現實世界臨床研究項目的規劃

發布時間:2020-04-08 09:59:00

現實世界研究屬于藥物流行病學范疇。這是一項大樣本、開放、非隨機、非干預、非安慰劑對照的上市后臨床研究,基于臨床試驗的實用性和收集臨床真實用藥數據的目的。與著名的隨機對照試驗(RCT)相比,RWS的研究范圍更廣,數據處理更復雜,更能代表藥物的臨床安全性和有效性。

現實世界研究屬于藥物流行病學范疇。這是一項大樣本、開放、非隨機、非干預、非安慰劑對照的上市后臨床研究,基于臨床試驗的實用性和收集臨床真實用藥數據的目的。與著名的隨機對照試驗(RCT)相比,RWS的研究范圍更廣,數據處理更復雜,更能代表藥物的臨床安全性和有效性。

同時,國內中成藥生產企業也一直關注“中成藥與中藥注射劑”的安全性和有效性再評價政策?!氨拮印笨倳粝聛?。2016年10月和2017年2月,國家食品藥品監督管理局局長畢景泉在兩次公開談話中提到,“應開始重新評估中成藥/中藥注射劑的安全性和有效性”??梢?,正式公布的日期并不遙遠。有遠見的中成藥/中藥注射劑生產企業,在仿制藥一致性評價報告公布之際,已開始對產品進行重新評價。2015年11月6日,由貴州益白藥業推動的世界首例10萬例抗腫瘤藥物(艾迪注射液)真實世界臨床研究在武漢啟動;2016年12月24日,安徽九方藥業10萬例葛藤通絡膠囊真實世界研究項目在廣州啟動,這是世界上第一個中醫中風RWS項目。此外,還開展了普林奔炎康顆粒劑(香榆藥業)、生脈注射液(上海和黃藥業)、腦心通膠囊(階梯藥業)等項目,等,作為一種中成藥/中藥注射劑,在我國特殊國情下問世,存在著先天研究不足的缺陷。除了藥物成分復雜,難以像化學藥品那樣建立準確的質量標準外,缺乏臨床證據是中藥走出國門的痛點。國家藥監局高度重視藥品質量和療效的一致性評價,掀起了中成藥/中藥注射劑在現實世界中的臨床研究熱潮。這種超多中心、大樣本的臨床研究,在一定程度上也可以彌補中成藥/中藥注射劑先天性研究的不足。對于如何得到醫生、業界和世界的認可,RWS項目的規劃顯得尤為重要。RWS項目策劃包括研究立項、方案設計、項目質量控制、成果應用與解釋等方面。其他大型臨床研究項目規劃也可參考以下觀點。

研究RWS的目的必須非常明確,這將影響整個RWS項目方案的設計。RWS對10萬個案例的研究并不是簡單的叫出,而是由研究團隊精心策劃的。

樣本量和采樣周期:目前藥物的使用人數將影響RWS項目最終設定的樣本量和采樣周期,研究目的也將影響最終樣本量。如果你想發現非常罕見的藥物不良反應,你需要采集足夠的樣本。艾迪注射液的樣本量為10萬例,采樣周期為3年。

抽樣醫院:可根據醫院藥品實際銷售情況進行分層抽樣,并可在不同級別的醫院進行權重分配,不限于大型三甲醫院。

倫理審查與知情同意:為了最大限度地保護患者的利益,臨床研究必須進行倫理審查。然而,RWS項目不干擾臨床用藥,所以醫生可以隨意使用,倫理審查很容易通過。同時,由于研究藥物本身不會增加患者的最低治療風險和額外的經濟負擔,因此研究可以申請豁免知情同意程序。一是簡化項目程序,二是避免知情同意過程對醫務人員和患者造成不必要的干預。

終點/指標:與研究目的相聯系,即你想分析結果的地方,你需要為結果設計一個定量/定性分析指標。一般有安全性指標、臨床用藥評價評分量表、吸毒者特點分析、使用說明書、藥物組合等。

進入標準:由于RWS項目通常是非干預性和臨床觀察研究,進入標準非常簡單。納入標準:只要醫院使用過研究藥物的病例均可納入;排除標準:無。

資料收集:收集所有可以分析的資料,如果有一個評分量表在臨床實踐中應用不廣泛,需要重點培訓,有利于醫生對患者進行全面的癥狀評價。

用藥信息:需要詳細記錄每種用藥信息,包括用法用量、給藥途徑、聯合用藥,甚至給藥順序。

不良事件/不良反應信息記錄:根據臨床研究的一般要求。

研究過程:根據住院病人診療的基本過程,無干預,僅記錄。根據觀察期的長短,我們可以多次記錄一個病例的住院和出院治療情況。所有臨床試驗均由臨床醫生根據診療需要進行,無需。

統計分析:這與研究的目的有關,也就是說,要獲得什么樣的結果,就必須對相關數據進行分析。要注意兩個問題:一是數據分層;二是中期分析可以設置多次,有利于評估總體趨勢,在中期及時調整,并最終確定統計分析方案。只有經過分析,我們才能知道如何得到最好的結果。

整個項目的質量控制可分為三類:內部、外部和專業學術委員會。

醫院內部質量控制:臨床處方醫生需要進行病例觀察和記錄,報告不良事件,實施一級質量控制;由于藥品涉及多個科室,藥房或臨床研究所可以作為單中心項目的重要聯絡機構,負責組織實施多部門研究,實施二級質量控制;醫院職能部門負責人負責項目方立項實施、合同評審等工作。,實施三級質量控制。二級和三級質量控制也可由臨床研究機構進行。

院外主要指crc-cra質量控制:crc負責病例數據采集,實施一級質量控制;cra監控crc質量,實施二級質量控制;qa檢查cra質量;實施三級質量控制。Crc cra qa可由發起人或cro公司人員指定。一般來說,制藥公司會找到外部cro來承擔這一大樣本的投入。

專業學術委員會:如上所述,委員會可以由不同領域的專家組成,負責對項目方案設計、數據分析、倫理審查和不良反應判斷提供專業指導,檢查項目的總體方向。

臨床研究的結果是不可預見的,在研究過程中可能會有任何問題,最后是任何結果。因此,研究設計、過程質量控制、數據統計分析、結果解釋和應用等都具有十分重要的意義。進行臨床研究不同于蓋房子,房子有精確的圖紙和明確的目標。只要遵循標準的操作程序,不同的項目負責人就可以建造同一棟房子。臨床研究是一個專業技術要求高、成果應用靈活的項目。它的成功與人的責任和能力密切相關。因此,在大型RWS項目開發過程中,作為項目發起人或項目負責人,離開項目運營并不容易。



农村哪个行业最赚钱 20040810期快乐扑克开奖号 平码一肖怎么赔与算的 黑龙江11选五玩法 永利国际棋牌官网 北方导航是权重股票吗 四川巴蜀麻将 上市公司可以发行多 网上有哪些棋牌 股票买跌还是买涨 做一个棋牌app需